您现在的位置:首页 >> 农业机械厂家

Biohaven完成了Verdiperstat在多系统萎缩症国际3期临床试验中的时间表申请

2022-04-28 来源:昭通农业机械网

Biohaven完成了Verdiperstat在多系统萎缩症国际3期临床试验中的时间表申请

Biohaven医药 控股有限公司:今天,它已经成功地完成了在M-STAR研究招生公布(NYSE BHVN),国际3期临床试验评估安全地司他在多系统萎缩症(MSA)中的作用和功效。Verdiperstat是一种研究药物和潜在的一流的髓过氧化物酶(MPO)抑制剂,旨在针对导致包括MSA和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)在内的神经退行性疾病中脑细胞死亡的神经炎症源。Verdiperstat已获得美国食品和药物管理局(FDA)颁发的MSA孤儿药和快速通道认证,以及欧洲药品管理局的孤儿药认证中国机械网okmao.com。

“在M-STAR试验亦已开始尽管COVID-19创造了独特的挑战巨大的成功。这证明了MSA社会的决心努力实现这种破坏性疾病,潜在的新疗法”博士评论说菲利普A.低,医学博士Robert D.和Patricia E. Kern神经病学教授,明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所。“我为M-STAR试验的真正拥护者– MSA患者表示赞赏,他们的希望推动了我们所有人。”

M-STAR是一项3期随机,双盲,安慰剂对照临床试验,旨在评估Verdiperstat在约300名40-80岁之间患有MSA临床诊断的患者中的安全性和有效性。在美国和欧洲大约50个地点的患者被随机分配至接受48天治疗的Verdiperstat 600 mg口服片剂,每日两次或安慰剂。这项研究的主要疗效终点将评估疾病进展,该疾病进展是通过接受Verdiperstat与安慰剂治疗的患者通过统一版MSA评分量表(UMSARS)从基线到第48周的变化衡量的。预计到2021年底将获得收入数据。

Biohaven神经病学副总裁医学博士Irfan Qureshi表示:“ Verdiperstat有潜力成为针对MSA患者的首个疾病缓解疗法,我们对MSA研究人员的国际社会深表歉意,我们的试验地点遍布整个全球范围内,以及在不到一年的时间内就帮助完成了试验入组的患者。M-STAR试验参与者和家庭是我们的灵感来源。感谢您一直以来的不懈努力,我们将共同推动MSA的首次大型枢纽试验,我们都期待着到明年年底的结果。”

击败MSA联盟执行总监MA的Philip M. Fortier表示:“ MSA患者社区对M-STAR研究将在我们为战胜这种令人衰弱的疾病而做出的集体努力的历史中占据重要地位感到乐观。对于全世界的患者,我们感谢Biohaven为与我们对抗MSA所做的努力。” MSA Coalition,Inc.董事会主席Cyndi Roemer补充说:“ MSA Coalition非常高兴听到有关M-STAR研究注册的强劲势头。这一消息代表了新的医学可能性和急需的希望适用于MSA患者和家属。”

MSA是一种罕见的,快速进展的致命神经退行性疾病,通常在接受诊断后6到10年内会导致死亡,这通常是由于心脏或呼吸系统并发症引起的。MSA 在美国和欧洲影响约50,000人单独。虽然通常要到第五个或第六个十年才被诊断出症状,但症状可能首先出现在一个人40多岁的早期,并且多年来一直未得到诊断。在MSA中,调节内部身体功能和运动控制的大脑部分会逐渐恶化,从而严重损害身体的非自愿(自主)功能。MSA中可能出现的自主神经衰竭症状包括晕厥和心律问题(由于体位性低血压),勃起功能障碍和膀胱控制问题。运动障碍(失去或受限的肌肉控制或运动,或活动受限)可能包括震颤,僵硬和/或肌肉协调能力丧失,以及言语和步态困难(人的行走方式)。其中一些特征类似于帕金森氏病,在疾病过程的早期,往往很难区分这些疾病。目前,由于没有可改善疾病的疗法,也无法治愈MSA,因此患者仅接受对症和姑息疗法。

小金筷眉笔

美尚

瑞沛